Данная информация предназначена для специалистов в области здравоохранения и фармацевтики. Пациенты не должны использовать эту информацию в качестве медицинских советов или рекомендаций.
Министр здравоохранения Вероника Скворцова открыла первый в России научный комплекс по созданию лекарств генной терапии
17 июня 2016 года состоялось открытие первого в России научно-исследовательского комплекса (R&D) по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии, так называемых ЛППТ. Сегодня в мире всего 13 лекарств подобного класса.
Это новое направление в современной медицине – препараты генной и клеточной
терапии, которые способны вылечить заболевания, ранее не поддававшиеся терапии.
Среди них: врожденные генетические отклонения, последние стадии рака и многие
другие. Биотехнологическая компания BIOCAD уже вложила в создание нового
научного комплекса – отдела перспективных исследований – более 100 млн руб. На
открытии выступили министр здравоохранения Российской Федерации Вероника
Скворцова, заместитель министра промышленности и торговли Российской Федерации
Сергей Цыб и генеральный директор компании BIOCAD Дмитрий Морозов.
На открытии первого в стране научного комплекса по разработке препаратов
передовой терапии министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова заявила: «Все
самые пионерские направления современной фармацевтики, которые позволяют перейти
к персонифицированной фармакогенетике, к адресной доставке лекарственных
препаратов без влияния на весь организм – все это уже стало реальностью. И
лаборатория BIOCAD в этом плане одна из передовых в нашей стране. Она занимает
лидирующие позиции в России по разработке и производству лекарственных
препаратов для лечения самых сложных заболеваний. Научно-исследовательский центр
компании – один из мощнейших в стране, в том числе, за счет своего кадрового
потенциала. Два первых инновационных препарата, разработанных биотехнологической
компанией BIOCAD, от онкологических и аутоиммунных заболеваний уже находятся на
стадии регистрации и клинических исследований».
Отдел перспективных исследований включает в себя три современные лаборатории
международного уровня – молекулярной генетики, генной терапии и цитологии. Они
занимают 400 кв. м на площадке «Нойдорф» Особой экономической зоны
«Санкт-Петербург». Возглавил отдел Александр Карабельский, ранее руководивший
лабораторией молекулярной генетики биотехнологической компании BIOCAD.
«Цель создания лабораторий – обеспечение возможности развития в нашей стране
медицины будущего. Во многом открытие отдела перспективных исследований стало
возможным благодаря поддержке министерства промышленности и торговли РФ, –
комментирует Дмитрий Морозов, генеральный директор биотехнологической компании
BIOCAD. – Медицина будущего нацелена не просто на лечение болезни, ее симптомов,
а на превентивную защиту организма, исправление первичных дефектов на уровне
гена. Препараты передовой терапии – нелинейный скачок развития фармацевтики как
науки и как практики. Россия – страна с мощным научным наследием – просто
обязана быть в числе ведущих фармацевтических государств. Наша компания получает
значимую поддержку от государства, в частности в виде субсидий Министерства
промышленности и торговли РФ на проведение клинических испытаний и организацию
производства, а также разработку препаратов next-in-class».
В группу ЛППТ входят два типа лекарственных препаратов: первые основаны на
осознанном манипулировании генами человека, вторые – на модификации живых
клеток, вплоть до создания у них свойств, не заложенных природой. Сегодня в
научном мировом сообществе популярность ЛППТ очень быстро растет, как было с
антителами в конце 90-х – начале 2000-х. За последний год количество клинических
исследований лекарств на основе CAR-T клеточной терапии возросло в 4 раза!
Большинство компаний Big Pharma (так называют мировых гигантов фармотрасли)
активно развивают направление создания ЛППТ в основном за счет сотрудничества с
ведущими профильными академическими институтами, которые занимаются продуктами
для генной и клеточной терапии. Пока это направление осваивают лишь несколько
стран в мире – США, Англия, Франция, Германия, Испания, Италия, Австралия.
Теперь, после открытия отдела перспективных исследований компании BIOCAD, к
этому списку присоединится и Россия.
К разработке препаратов такого уровня BIOCAD шел более 10 лет. За плечами
компании колоссальный опыт в области генной и клеточной инженерии, самый крупный
в России R&D центр, одни из самых больших вычислительных мощностей в стране и
последние технологии в области биоинформатики. BIOCAD первым не только в России,
но и Восточной Европе создал сложные биологические лекарства на основе
моноклональных антител, первым в России разработал умную технологическую
платформу, объединившую в себе компьютерное моделирование и современные принципы
синтеза генов de novo.
«В ближайшие один-два года мы должны разработать до стадии проверки на животных
in vivo два продукта ЛППТ. Оба они – пилотные, необходимые для быстрого старта
направления. Далее с учетом сложности технологического процесса – думаю,
получится два-три препарата в год. Но это только до стадии проверки на животных,
– рассказывает Александр Карабельский, руководитель отдела перспективных
исследований. – Мы рассчитываем создать именно платформу для разработки десятков
препаратов уровня ЛППТ. Прежде всего, это расширение области применения CAR-T
клеточной терапии для лечения солидных опухолей. Модифицируя клетки человека
рекомбинантными векторами на основе вирусных частиц. Мы заблокируем способность
опухолевых клеток подавлять иммунитет и обеспечим эффективное и направленное
разрушение всех клеток опухоли CAR-T клетками. Во-вторых, это терапия
наследственных заболеваний, например гемофилии, которая на сегодняшний день
считается неизлечимой. С помощью методов генной терапии специальные вирусные
частицы обеспечивают высокоточную доставку лечебного гена в клетки печени,
глаза, в мышечные клетки, иммунные клетки для лечения широчайшего спектра
заболеваний».