Прогрессирование болезни Хантингтона у мышей удалось остановить на полгода
Новая терапия оказалась эффективна при борьбе с хореей Хантингтона, прогрессирующим заболеванием, вызванным мутацией в гене HTT. Мутация приводит к повреждению белка хантингтина, а у пациентов возникают повреждения нервных клеток в головном мозге. При прогрессировании заболевания нарушаются двигательные и умственные способности. Продолжительность жизни после появления первых симптомов редко превышает 20 лет.
Эффективного
лечения заболевания пока не обнаружено, но ученые ищут способ справиться с
болезнью. Новый подход они испытали на мышах, страдающих заболеванием.
Исследователи из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London) сделали
грызунам единственную инъекцию генно-инженерного белка, содержащего домен типа
«цинковый палец», способный связываться с ДНК поврежденного гена и блокировать
экспрессию мутантного белка. Это препятствовало образованию скоплений опасного
белка в головном мозге – авторы предполагают, что именно накопление аномального
хантингтина и провоцирует развитие и прогрессирование заболевания (механизм
развития заболевания до конца пока неясен).
Над созданием генно-инженерного белка авторы трудились более десяти лет. Они
смогли добиться того, что эффект от инъекции длился несколько месяцев, а не
несколько недель. В последнем из экспериментов белок вводился 12 мышам. Спустя 3
недели после инъекции экспрессия в среднем подавлялась на 77%, спустя 12 недель
– на 48%. У некоторых мышей заблокировать экспрессию удалось на полгода.
Пока неясно, сработает ли этот метод на людях, однако авторы надеются приступить
к испытаниям в течение ближайших пяти лет. Кроме того, пока до конца непонятно,
действительно ли скопления аномального белка и вызывают развитие болезни – в том
случае, если это не так, подобная терапия окажется бессмысленной. Все это еще
предстоит выяснить ученым, но они надеются, что им удастся продемонстрировать
взаимосвязь и найти эффективный способ борьбы с заболеванием.
Источник: Medportal.ru