Орфанный препарат – [не]редкая проблема
В России насчитывается чуть более 200 редких заболеваний, которыми страдают 1,5 миллиона человек. И только 1% орфанных пациентов получают необходимую медицинскую помощь.
Кроме того, нерешенным остается вопрос развития резистентности к первым
линиям терапии, которые проводятся за счет федерального и региональных бюджетов.
Проблема доступа орфанных пациентов к инновационным препаратам, а также пути их
решения обсуждались на пресс-конференции, которая состоялась 18 августа 2017
года на площадке Международного мультимедийного пресс-центра МИА "Россия
сегодня". Организатором выступила Национальная Ассоциация организаций больных
редкими заболеваниями «Генетика».
Президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями
«Генетика» Светлана Каримова отметила, что обеспечить пациентов с редкими
заболеваниями современными препаратами возможно за счет расширения существующих
профильных государственных программ, а также списка жизненно необходимых и
важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП). При этом необходимо учитывать «фактор
непрерывности» в лечении редких заболеваний, уже включенных в федеральные и
региональные реестры, то есть льготными должны быть не только первые две, но и
последующие линии терапии.
«Проблемы есть практически по каждому классу редких заболеваний. Каждый год
надлежащего лечения не получают, как минимум, 50 тысяч человек. Кроме того,
сегодня и пациентские организации, и медицинское сообщество призывают
государственные органы власти уделять особое внимание проблеме «резистентности»,
«устойчивости» иммунной системы пациента к уже существующему лечению редких
заболеваний, которое проводится за счет федерального и регионального бюджетов.
Пациенты, которые получали эффективное лечение, не должны быть лишены его только
потому, что следующий жизненно необходимый им этап терапии не предусмотрен в
списке ЖНВЛП. Это жестоко по отношению к пациентам и неэффективно с точки зрения
экономики».
Классический пример, отметила Светлана Каримова, это лечение такого
гематологического заболевания как множественная миелома. В мире
продолжительность жизни с этим диагнозом при получении необходимой терапии в
некоторых случаях достигает 15-20 лет. В нашей стране благодаря системе
лекарственного возмещения также накоплен опыт эффективного лечения данного
заболевания. Но остается нерешенной проблема рефрактерности заболевания по
отношению к проводимой терапии. Вырабатываемая со временем устойчивость к
препаратам - это проблема всех онкологических заболеваний. И она должна быть
также предусмотрена в федеральном и региональном бюджетах.
Отличительной особенностью терапии данного орфанного заболевания является
развитие у пациента резистентности к применяемым препаратам, в случае чего
необходимо немедленное изменение тактики лечения. Сейчас больным помогает
стандартная схема терапии множественной миеломы, которая включает:
аутологическую трансплантацию клеток (пациенты моложе 65 лет), а также терапию
1-й и 2-й линии. Необходимые для этого препараты сегодня входят в федеральный
реестр высокозатратных нозологий, поэтому лечение осуществляется за счет средств
региональных бюджетов. Переход на 3-ю линию терапии множественной миеломы
подразумевает использование иммуномодулятора последнего поколения, однако
закупку этого препарата государство сегодня не финансирует.
Игорь Гоцуляк, пациент, страдающий орфанным заболеванием: «Диагноз
множественная миелома мне поставили в 2011 году. Я благодарен государству за
включение в 2014 году препаратов первой и второй линии в льготный реестр
лекарств. Это позволяет мне чувствовать себя полным жизни, помогать детям и
внукам. Полтора года назад у меня произошел рецидив. Лечащий врач предупредил,
что в ближайшее время нужно переходить на новый современный препарат из
следующей линии, который не включен в государственный реестр. Признаюсь, меня
очень беспокоит, что после стольких лет успешной борьбы с заболеванием я вдруг
останусь без возможности продолжить лечение. Я очень надеюсь, что мой голос и
голос других пациентов будет услышан и препарат появится в списках».
Голенков Анатолий, заслуженный врач РФ, д.м.н., профессор, академик РАЕН,
главный внештатный гематолог Минздрава Московской области подчеркнул:
«Ресурс инновационных препаратов мощный и глубокий. Мы видим модели их
эффективности в реальной клинической практике. Так всего за 5 лет (2011-2015 гг)
заболеваемость онкогематологическими заболеваниями снизилась на 19% благодаря
инновационной терапии. Задача по борьбе с онкологической «эпидемией» поставлена
на уровне Президента и Правительства РФ, и включение препаратов третьей линии в
списки ЖНВЛП – ключевой шаг в ее решении»
Для внесения зарегистрированных редких лекарств в список ЖНВЛП, а также
расширения государственных программ по льготному финансированию высокозатратных
нозологий в России созданы соответствующие условия. В частности, с 2015 года,
так же, как в странах Европы, США и многих других, на законодательном уровне
существует понятие «Редкий лекарственный препарат» и действует упрощенная
система их регистрации. Она подразумевает ускоренную процедуру регистрации
лекарственного средства (не более 80 дней), а также возможность предоставления
фармкомпаниями результатов доклинических и клинических исследований, проведенных
за пределами Российской Федерации. Продолжая тему оказания медицинской помощи
орфанным пациентам, заместитель директора Института ЕАЭС Елена Красильникова
отметила следующее:
«Что подразумевает общество, что подразумевает власть, когда мы говорим о
продлении жизни пациентам с редкими заболеваниями? Далеко не всегда орфанное
заболевание тождественно понятию «нетрудоспособность». При своевременной
диагностике и рациональном лечении, такие пациенты зачастую сохраняют активную
социальную позицию, они работают, путешествуют, заводят семьи, воспитывают
детей. Тысячи людей, несмотря на получение степени инвалидности, могут и
зачастую остаются полноценными членами общества, а это значит, что государство
должно быть заинтересованно в оказании им квалифицированной помощи».