В США впервые одобрили генную терапию для лечения наследственной слепоты

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат генной терапии Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) для лечения редкой формы наследственной потери зрения. Лекарство стоит немалых денег – аналитии прогнозируют цену до миллиона долларов. При этом длительность эффекта достоверно не ясна.

Как сообщает Reuters, американский регулятор одобрил лекарство Luxturna производства Spark Therapeutics Inc для генной терапии наследственного заболевания сетчатки глаза, которой страдает примерно полторы тысячи человек в США.

Компания заявила, что объявит цену вскоре, в наступающем году. Аналитики прогнозируют, что она может равняться миллиону долларов. Luxturna лечит болезнь сетчатки, которая вызвана дефектом в гене RPE65, который отвечает за производство энзимов, критично важных для нормального зрения. Лекарство однократного применения доставляет в клетки сетчатки частицы, содержащие корректную копию гена и тем самым восстанавливается способность клеток производить энзимы.

Клинические испытания показали, что у 93% участников наблюдалось улучшение зрения, это оценивалось по способности двигаться через препятствия в темном освещении спустя год после приема препарата.

Между тем, достоверно не понятно, насколько долгим может быть эффект лекарства.

Источник: riaami.ru