Патогенетическая терапия для лечения спинальной мышечной атрофии одобрена в России

Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Как сообщалось ранее, компания Janssen3 получила эксклюзивное право на дистрибуцию Спинразы на территории Российской Федерации. Этот препарат, разработанный компанией Biogen, в настоящее время доступен в более чем 40 странах мира.

Ранее в этом году Министерство здравоохранения России присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус.

«Мы рады решению Министерства здравоохранения России по одобрению к медицинскому применению и выдаче регистрационного удостоверения на препарат Спинраза, что открывает доступ к нему для российских пациентов. Спинальная мышечная атрофия – это неуклонно прогрессирующее, инвалидизирующее, потенциально фатальное генетическое заболевание центральной нервной системы, поражающее детей разного возраста и взрослых пациентов; ранее возможности патогенетической терапии для этих пациентов отсутствовали. Дети с наиболее тяжелыми формами СМА, к сожалению, редко доживают до своего второго дня рождения. Совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни, сохраняя двигательные функции и, в некоторых случаях, предотвращая гибель», – комментирует Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон».

«Одобрение препарата Спинраза в России – это первый шаг на пути к удовлетворению потребностей российских пациентов со спинальной мышечной атрофией в получении эффективного лечения, для которых до настоящего времени не существовало возможностей эффективной терапии. Мы работаем над тем, чтобы найти решение и обеспечить максимально широкий доступ нуждающихся пациентов к жизненно необходимой терапии. Пациентское сообщество верит в то, что закрепление расходов на лечение спинальной мышечной атрофии, первой по распространённости генетической причины смертности детей в возрасте до двух лет, на федеральном уровне, позволит своевременно начать лечение большинства пациентов, отсрочив таким образом их инвалидизацию и гибель», – отмечает Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА».

Ожидается, что препарат появится на рынке России в январе 2020 года.

О препарате Спинраза® (нусинерсен)

Спинраза – это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах. По состоянию на 30 июня 2019 года, более 8400человек прошли лечение Спинразой, принимая препарат продолжительностью до шести лет, в их числе пациенты, принимающие препарат вне рамок программы клинических исследований, участники программы раннего доступа (EAP) и клинических исследований6. Спинраза является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, зарекомендовавшим себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований широкого круга пациентов.

В настоящее время по препарату Спинраза собран наибольший объем клинической информации по спинальной мышечной атрофии, включающий данные более 300 участников клинических исследований с широким диапазоном клинических проявлений СМА, эти данные демонстрируют благоприятное соотношение терапевтического эффекта и риска. Эффективность Спинразы оценивалась в двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях у пациентов с младенческой формой СМА (ENDEAR7) и пациентов с более поздней манифестацией (CHERISH8) и подтверждалась открытыми исследованиями у младенцев на доклинической стадии заболевания (NURTURE9) и пациентов с поздним началом СМА, которые получали терапию в зрелом возрасте (CS2/CS1210). Наиболее частыми побочными эффектами были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился в пострегистрационном периоде, наблюдались серьезные инфекции, например, менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии. Частота возникновения подобных реакций неизвестна. После введения некоторых АСО наблюдались токсическая нефропатия и нарушения свертываемости крови, в том числе при резком снижении уровня тромбоцитов. Отслеживание этих симптомов возможно с помощью лабораторных исследований.

В 2016 году FDA, рассмотрев заявку в приоритетном порядке в течение трех месяцев, одобрило применение препарата Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии, заболевания, сопровождающего прогрессирующей мышечной слабостью, у детей и взрослых пациентов. В 2017 году препарат Спинраза получил положительное заключение Комитета EMA по лекарственным препаратам для применения у человека и был рекомендован для выдачи регистрационного удостоверения в странах Европейского союза.

В 2018 году препарат Спинраза был признан лучшим технологическим продуктом и удостоен восьми наград премии Prix Galien, включая независимые признания за инновационность в лечении спинальной мышечной атрофии от США, Германии, Италии, Швейцарии, Франции, Бельгии и Люксембурга, Нидерландов и Великобритании.