Генетики сумели исправить тяжелую форму диабета 1-го типа
Синдром Вольфрама - одна из самых тяжелых форм диабета. И генетики Университета Вашингтона нашли способ его лечения, передает ТАСС. Они использовали методику редактирования генома CRISPR/Cas9, чтобы исправить генетический дефект (мутации в генах WFS1 и CISD2) и подавить диабет, который он вызывает.
Известно:
при наличии данных мутаций в детстве появляется диабет 1-го типа, а в
подростковом возрасте пропадают слух, зрение и возникает ряд тяжелых проблем с
работой нервной системы. Лица с этим синдромом редко доживают до 30 лет, ведь
специфической терапии не существует.
Но американские ученые, кажется, нашли решение. Они использовали стволовые
клетки и геномный редактор CRISPR/Cas9 для устранения диабета 1-го типа.
Стволовые клетки перепрограммировались таким образом, что в них удалялся дефект
в гене WFS1. Потом на их базе выращивали здоровые клетки поджелудочной,
вырабатывающие инсулин.
Метод опробовали на мышах - у животных уровень сахара начал нормализоваться
всего через две недели после того, как ученые ввели в поджелудочную железу
исправленные клетки. Состояние животных оставалось стабильным на протяжении
полугода, значит, клетки успешно прижились.
Источник: www.meddaily.ru