Материал добавлен пользователем acnbureau

Рецепт для орфанных пациентов сможет выписать федеральный бюджет

8 декабря в Госдуме РФ состоялся круглый стол на тему «Итоги и перспективы развития организации медико-социальной помощи пациентам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, в Российской Федерации». Мероприятие было организовано Комитетом Государственной Думы РФ по охране здоровья.

Участники круглого стола пришли к выводу, что избежать дефицита финансовых средств при обеспечении пациентов орфанными препаратами возможно за счет федерального бюджета.

В этом году орфанному законодательству в России исполняется 10 лет. Понятие «редкое» (орфанное) заболевание появилось в законодательстве РФ в 2011 году в Федеральном законе № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ». В 2012 году начал формироваться Федеральный регистр лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) болезнями сокращающих продолжительности жизни граждан или их инвалидности.

Сегодня на территории РФ диагностировано более 270 редких заболеваний/групп. Только при 28-ми заболеваниях пациенты учитываются в Федеральных регистрах, из них для 11 гарантировано финансирование лекарственного обеспечения из средств федерального бюджета, а при 17-ти - из средств бюджетов субъектов РФ.

Для ряда регионов финансирование лекарственного обеспечения орфанных пациентов стало трудновыполнимой задачей. Поэтому пациенты, проживающие в разных регионах, имеют разный уровень доступности к лекарственной терапии. К 2018 году Федеральный регистр пациентов с редких жизнеугрожающими заболеваниями вырос в 2 раза, а совокупное региональное финансирование лекарственного обеспечения таких пациентов увеличилось в 4 раза.

Как отметила в своем выступлении руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Красильникова, в период с 2012 по 2021 год здравоохранение отстроило систему лекарственного обеспечения для 28 орфанных заболеваний, параллельно на территории страны регистрировались новые орфанные препараты, а в орфанные программы регионального и федерального уровня не добавлялись новые заболевания. В этот период в России сформировалась когорта пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, которые не получили право на льготное лекарственное обеспечение по факту постановки редкого диагноза. Только став инвалидами, такие пациенты получают доступ к программам государственных гарантий.

По данным эксперта, количество таких пациентов, не вошедших в программы льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями федерального и регионального уровней, на сегодня сопоставимо с количеством больных, учтенных в Федеральном регистре пациентов с редкими жизнеугрожающими заболеваниями. Более 70% из них старше 18 лет.

За период с 2018 года правительство приняло ряд важных решений. Так, 7 орфанных нозологий были переведены с регионального уровня в перечень государственной программы ВЗН, что позволило своевременно и в полном объеме обеспечивать пациентов за счет федерального бюджета.

Также в 2021 году, по предложению президента РФ Владимира Путина, для устойчивого и бесперебойного лекарственного обеспечения детей с отдельными редкими (орфанными) заболеваниями был создан Фонд «Круг добра». В перечень фонда включено 44 заболевания и 33 препарата. Дети во всех 85 регионах России получают помощь от «Круга добра», включая и пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА).Это генетическое заболевание, при котором постепенно атрофируются мышцы тела, человек теряет способность двигаться и погибает из-за дыхательной недостаточности. На сегодняшний день практически все российские дети с диагнозом СМА обеспечены необходимыми препаратами для лечения.

Однако Фонд «Круг добра» финансирует закупки препаратов для пациентов до 18-ти летнего возраста. Вопрос же с обеспечением лекарственными препаратами взрослых пациентов, страдающих теми же редкими заболеваниями, остается открытым.

Вопросы обеспечения равного доступа орфанных пациентов к лекарственной терапии стали сегодня насколько актуальными, что за сравнительно короткий период времени эта тема обсуждалась на самых разных публичных площадках: на круглых столах в Государственной Думе РФ, Общественной палате РФ, медиацентре «Российской газета», на заседании в Центре стратегических разработок РФ (ЦСР).

Наиболее острая ситуация сложилась у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией, которые вынуждены обращаться в суды для получения зарегистрированных на территории РФ орфанных препаратов. По данным «горячей линии» Фонда «Семьи СМА», в ноябре 2021 года 29 пациентов СМА старше 18 лет из 16 регионов получали лекарственные препараты по решению суда. Однако далеко не всегда суд встает на сторону истца. Нередко даже пациенты, выигравшие судебный процесс, остаются без лекарств из-за финансовой нестабильности региональных бюджетов. Одним из наиболее сложных регионов в плане обеспечения взрослых пациентов является Москва, в которой проживает более 30 взрослых пациентов СМА, и не один из них в настоящее время не лечится. На сегодняшний день взрослые пациенты со СМА в регионах обеспечены лекарственными препаратами менее чем на треть.

Заместитель председателя Комиссии ОП РФ по трудовым отношениям и поддержке ветеранов Екатерина Курбангалеева (на заседании круглого стола в Общественной палате РФ)

«Нам не с кем говорить по поводу взрослых орфанников, для этого необходимо перестроить организационную инфраструктуру, например создать в составе Минздрава РФ департамент или хотя бы отдел по орфанным заболеваниям вне зависимости от возрастной категории. Мы активно занимаемся детьми, в этой части удалось добиться больших успехов, но проблемы взрослых пациентов не менее важны, и их тоже необходимо решать».

По данным пациентского регистра благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семья СМА», в России на сегодняшний день 1183 больных, из них 869 – дети, 314 – взрослые. При этом получают терапию: 801 ребенок (92%), 81 взрослый (26%).

Ольга Германенко, директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семья СМА» (заседание в ЦСР).

«Есть федеральные округа, в которых взрослые пациенты со СМА практически не имеют возможности получать лечение. Например, в Северо-Кавказском федеральном округе из 9 пациентов ни один не получает лечение, всего 2 из 26 пациентов лечатся в Уральском федеральном округе. Нам, как пациентской организации, очень важно, чтобы взрослые пациенты также, как и дети, имели гарантированный доступ к лечению. Наиболее стабильным, не привязанным к возможностям какого-либо отдельного региона и ситуации в нем, было бы решение о переводе обязательств по лекобеспечению на федеральный уровень»

Создание Фонда «Круга Добра» проблему обеспечения детей препаратами для лечения СМА практически решил, и все пациенты, которые нуждаются в дорогостоящем патогенетическом лечении заболевания в детском возрасте, получают лекарственную терапию, сколько бы она не стоила, сказал на круглом столе в «Российской газете»главный внештатный специалист Минздрава РФ по медицинской генетике Сергей Куцев.

Главный внештатный специалист Минздрава РФ по медицинской генетике Сергей Куцев

«Государство сейчас действительно повернулось к проблеме орфанных пациентов. В частности, будет расширен неонатальный скрининг наследственных болезней, а ранняя диагностика - это большое преимущество в получении хорошего результата от терапии СМА и других заболеваний, которые мы будем выявлять в результате скрининга».

«Эффект лечения есть только при постоянстве, только при том, что мы используем терапию непрерывно. В этой связи нужно понимать, что есть даже какая-то экономическая нецелесообразность: мы лечим пациентов детского возраста, мы достигаем хороших результатов, и дальше дети, выходя за пределы 18-летнего возраста, уже не получают необходимой терапии. В данной ситуации это выглядит совершенно нелогично, непонятно, необоснованно. Поэтому, надеюсь, что государство примет решение по обеспечению взрослых пациентов. Мое глубокое убеждение в том, что лечение взрослых пациентов тоже должно осуществляться за счет федерального бюджета. Это гарантия постоянства, гарантия того, что все пациенты, которые нуждаются в лечении, его получат».

Генетическая причина СМА у детей и взрослых одинакова, также, как и основные этапы развития болезни. Различие только в возрасте появления первых симптомов и скорости утраты определенных моторных навыков, -- отметил председатель региональной общественной организации «Общество специалистов по нервно-мышечным болезням» Сергей Никитин на круглом столе в «РГ».

Председатель региональной общественной организации «Общество специалистов по нервно-мышечным болезням» Сергей Никитин.

«Не надо забывать, что часть пациентов со СМА взрослого возраста -- это люди, которые уже начали работать. Они налогоплательщики. Они тем более имеют право на то, чтобы обеспечиваться этими лекарственными препаратами. Если прекратить обеспечение препаратами людей, которые уже начали их получать, и прекратить лечение после пересечения рубежа в 18 лет, считайте, что мы их бросили, и что мы впустую потратили огромные деньги. Мы дали им возможность почувствовать некое улучшение состояния, вселили в них определенную надежду. И если по достижении 18 лет они лишаются возможности продолжать лечение, то это для них -- серьезная моральная травма и резкое ухудшение состояния. Даже если вернуться к лечению пациента после некоторого перерыва, достигнуть прежнего уровня эффекта будет уже вряд ли возможно».

Выступая на круглом столе в Госдуме РФ, председатель правления Фонда «Круг Добра» Александр Ткаченко отметил, что правительством в свое время был выбран очень эффективный инструмент для помощи в решении государственной задачи по обеспечению детей с орфанными заболеваниями. Но на сегодняшний день остались несколько вопросов, которые необходимо решить для совершенствования существующих механизмов финансирования. В частности, очень важным остается вопрос обеспечения лекарственными препаратами детей старше 18 лет.

Председатель правления Фонда «Круг Добра» Александр Ткаченко.

«На сегодняшний день все дети с диагнозом СМА обеспечены лекарством. Нет ни одного ребенка, о котором бы я не знал. Конечно, Фонд не может их бросить. Взрослое здравоохранение не всегда бывает готово их подхватить. Поэтому мы уведомляем регионы примерно за год о том, сколько пациентов перейдут под их финансирование. Мы должны обеспечить плавность перехода, заложить в бюджете регионов резервирование средств на лекарственное обеспечение для того, чтоб пациенты не были брошены».

«Фонд будет пересматривать перечни каждые два года. Мы должны передать существующие заболевания в действующую программу госгарантий, чтобы мы могли принять новые заболевания, новые лекарства, поддержать пациентов с этим заболеванием на период, пока происходит процедура их погружения в программу госгарантий».

Руководитель ФКУ «Федеральный центр планирования организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России Елена Максимкина отметила, что сегодня в стране льготное обеспечение орфанных пациентов в очень большой степени зависит от состояния бюджета тех регионов, на территории которых проживает пациент.

Руководитель ФКУ «Федеральный центр планирования организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России Елена Максимкина

«Мы все время говорим о том, что всем надо уйти от того, чтобы пациент думал о том, на какой территории он проживает, а получал бы препараты независимо то того, насколько субъект в состоянии обеспечить программу госгарантий. По программе ВЗН пациенты у нас получают обеспечение независимо от статуса проживания. Мы всегда выступали за то, чтобы все орфанные пациенты обеспечивались препаратами за счет федерального уровня».

Юрист, член экспертного совета Государственной Думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова напомнила на заседании в ЦСР, что сегодня обсуждаются несколько способов решения проблемы лекарственного обеспечения взрослых пациентов с орфанными заболеваниями. Наиболее эффективный из них - включение СМА в программу ВЗН.

Наталья Смирнова, юрист «Национального Совета экспертов по редким заболеваниям», член экспертного совета Государственной Думы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям.

«Существует несколько путей решений, и мы должны их использовать, чтобы обеспечить пациентов с орфанными заболеваниями патогенетическим лечением с момента постановки диагноза. С юридической точки зрения, решение включить пациентов со СМА в программу ВЗН может быть оптимальным с точки зрения гарантий обеспечения пациентов необходимыми лекарственными препаратами и снятия бремени с региональных бюджетов. Но необходимо рассматривать возможности использования всех предусмотренных источников финансирования, к которым относятся средства федерального бюджета, бюджетов субъектов РФ и ОМС, средства организаций и граждан, средства, поступившие от физических и юридических лиц, в том числе добровольные пожертвования, и иные источники. Со всеми этими источниками мы и должны работать».