Против гемофилии разработали генную терапию

Может ли гемофилия быть вылеченной новой генной терапией, имеющей астрономическую стоимость? Это смертельно опасное расстройство кровеносной системы, вполне возможно, станет излечимым.

Генетическое лекарство разработано для полного излечения гемофилии, и оно уже получило одобрение со стороны санитарных органов Евросоюза. Для достижения эффекта препарат под названием роктавиан необходимо уколоть всего один раз, и у 90% жертв гемофилии после этой инъекции все симптомы исчезают. Им больше не требовались ежедневные уколы других препаратов, которые необходимы для контроля над гемофилией. Единственная сложность заключается в том, что стоимость этого укола может составлять от полутора до двух с половиной миллионов долларов.

На прошлой неделе Европейское медицинское агентство одобрило эту методику лечения, а значит, теоретически многие пациенты с гемофилией могут получить препарат. Остаётся лишь выяснить, кто его будет оплачивать. В некоторых странах государство берёт на себя все расходы за приобретение столь дорогостоящих лекарств, изменяющих течение жизни пациента. В других сбор средств проходит от разного рода благотворительных обществ. В России существуют фонды, которые приобретают очень дорогостоящие лекарства, как правило, для лечения детей. Роктавиан даёт эффект, как утверждается, в любом возрасте. Это не полное излечение, и помогает лекарство не всем, но эффект практически стопроцентной.

Напомним, что гемофилия является редким наследственным заболеванием, при котором организм перестаёт вырабатывать белок под названием фактор VIII, необходимый для сворачивания крови. Одной из самых знаменитых жертв гемофилией был наследник российского престола царевич Алексей, который был расстрелян вместе со всей царской семьёй в Екатеринбурге в 1918 году.

Источник: https://www.medikforum.ru