Серповидноклеточную анемию вылечат при помощи стволовых клеток
Ученые из Memorial Sloan-Kettering Cancer Center разработали новую стратегию лечения серповидноклеточной анемии, в которой используется клеточная генная терапия и технология интерференции РНК. В этом исследовании впервые продемонстрирована возможность полного излечения этого тяжелого заболевания при помощи собственных стволовых клеток пациента.
Серповидноклеточная анемия – врожденное заболевание, при котором в результате
мутации происходит синтез измененного гемоглобина S с нарушением структуры
белковой части молекулы; эритроциты приобретают характерную серповидную форму,
их способность к переносу кислорода снижена. Болезнь проявляется повышением
вязкости крови с закупоркой мелких сосудов, периодическим гемолизом,
малокровием, изменениями костей и др.
Единственный способ вылечить серповидноклеточную анемию – замена системы
кроветворения пациента при помощи трансплантации донорских кроветворных клеток,
но для большинства больных такое лечение недоступно из-за отсутствия
совместимого донора. Применение генной терапии подразумевает возможность для
каждого пациента трансплантации его собственных генетически модифицированных
стволовых клеток, что устраняет зависимость от наличия совместимого донора;
полностью снимается проблема иммунного отторжения.
В данной работе в гемопоэтические стволовые клетки при помощи вирусного вектора
встраивали ген, который отвечает за синтез нормального гемоглобина, и
интерферирующую РНК, специфичную для бета-S-глобин, которая подавляет продукцию
измененного гемоглобина, характерного для этой болезни. В результате генетически
модифицированные стволовые клетки дифференцировались в нормально функционирующие
эритроциты.
Подобный метод генной терапии может быть применен и к другим неизлечимым в
настоящий момент заболеваниям, например, некоторым врожденным и злокачественным
болезням крови. Результаты исследования будут опубликованы в январском выпуске
Nature Biotechnology.
По материалам: EurekAlert
Источник: Cmbt.su