В США одобрено применение Когенэйта ФС для рутинной профилактики у детей с гемофилией А
Федеральным управлением США по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) было одобрено применение Когенэйта ФС, продукта Bayer HealthCare, для рутинной профилактики у детей с гемофилией А.
Согласно данным опорного исследования, профилактическое лечение Когенэйтом ФС
снижает риск повреждения суставов и частых кровотечений у детей без ранее
выявленного повреждения суставов.
Компания Bayer HealthCare LLC объявила сегодня о том, что FDA была одобрена
рутинная профилактика антигемофильным (рекомбинантным) фактором Когенэйтом ФС с
целью снижения частоты геморрагических эпизодов и риска повреждения суставов у
больных в возрасте 0-16 лет с тяжелой формой гемофилии А и отсутствием раннее
выявленного повреждения суставов. Это важное решение обеспечивает таких больных
единственным препаратом фактора VIII, который был определен FDA безопасным и
эффективным для рутинной профилактики – схемы лечения, рекомендованной
Медико-научным консультативным советом Национального фонда гемофилии (MASAC).
"Одобрение FDA Когенэйта ФС как первого препарата антигемофильного фактора в
США, предназначенного для восстановления уровней фактора VIII в режиме
профилактики, знаменует собой значимый этап в лечении больных гемофилией А, в
особенности детей младшего возраста", заявил Крейг Кесслер, доктор медицины,
клиника Джорджтаунского университета, председатель MASAC. "Результаты опорного
клинического исследования подтвердили, что применение Когенэйта ФС для
предупреждения кровоизлияний в суставы оказалось более полезным для здоровья и
функции суставов, чем проводимое "по факту" лечение острых эпизодов
кровоизлияний в суставы".
"Эти данные обосновывают рассмотрение профилактического лечения детей с
тяжелой и умеренной формами гемофилии А, не осложненной предшествующим
повреждением суставов, в качестве медицинского стандарта ведения таких больных.
Признание FDA Когенэйта ФС как эффективного профилактического средства для
замещения фактора VIII послужило толчком к повышению стандарта лечения гемофилии
в США, так что теперь этот он находится на одном уровне со стандартами,
принятыми в других развитых странах, в частности, Западной и Северной Европы",
добавил д-р Кесслер.
Одобрение FDA Когенэйта ФС для рутинной профилактики у детей без раннее
выявленного повреждение суставов основано на клинических данных многоцентрового
исследования в США, включавшего 65 мальчиков с тяжелой формой гемофилии А,
возраст которых на момент включения в исследование составлял менее 30 месяцев.
Все участники исследования наблюдалась в течение 5,5 лет. Настоящим
исследованием исходов в суставах (JOS) продолжительностью более 10 лет
руководила Мэрилин Дж. Манко-Джонсон, доктор медицины, профессор педиатрии и
адъюнкт-профессор патологии педиатрического факультета Университета Колорадо
(Денвер) и Центра медико-санитарных дисциплин, директор Регионального центра
Горных штатов по лечению гемофилии и тромбозов при Университете Колорадо. К
основным результатам исследования JOS, опубликованным в выпуске The New England
Journal of Medicine от 9 августа 2007 года, относятся:
• У 93% участников в группе рутинной профилактики отмечалась нормальная
функция суставов, по сравнению с 55% в группе эпизодического лечения.
• Профилактическое лечение Когенэйтом ФС позволяло сохранять сустав, даже если у
ребенка имело место ≤ 2 кровоизлияний на один показательный сустав.
• Вероятность отсутствия повреждения суставов у больных из группы профилактики
была в 8 раз выше, чем в группе эпизодического лечения.
• В группе профилактики имело место снижение годовой частоты геморрагических
эпизодов на 81,5% по сравнению с группой эпизодического лечения.
• В целом, у больных, получавших профилактику с раннего возраста, отмечалось 83%
снижение риска повреждения суставов.
• У 10% больных, получавших эпизодическое лечение, по сравнению с 0 больных в
группе профилактики имели место угрожающие жизни кровотечения.
• Наиболее часто регистрируемые нежелательные явления были связаны с центральным
венозным доступом, а именно с катетеризацией и удалением катетера, инфекцией
центральной линии и пирексией.
Исследование было спланировано таким образом, что особое внимание уделялось
"показательным суставам", в том числе локтевым, коленным и голеностопным,
которые наиболее подвержены кровоизлияниям у больных с тяжелой формой гемофилии.
Исходы в аспекте структуры суставов, а также функционирование суставов
оценивались у больных в 6-летнем возрасте посредством рентгенографии, МРТ и
физикальных осмотров.
"Ценность профилактики у больных гемофилией А осознана уже давно, однако до
сегодняшнего дня мы не располагали необходимым сочетанием клинических данных,
наличия одобренного фармацевтического показания и согласованности между
медицинскими работниками, больными и регулирующими органами, чтобы эта
терапевтическая возможность стала доступной", сказал Вэл Байэс, исполнительный
директор Национального фонда гемофилии. "Усилия Bayer HealthCare по регистрации
данного показания свидетельствует о лидерстве и стремлении обеспечивать научные
факты, доказывающие преимущества профилактического применения Когенэйта ФС для
здоровья суставов у больных гемофилией детского возраста".
Полученное в FDA одобрение данного показания в США может положительно повлиять
на профилактическое использование Когенэйта ФС на некоторых развивающихся
рынках, включая страны Азии, а также Южной и Центральной Америки, где этот
продукт зарегистрирован на основе одобренных в США показаний к применению.
"Объявленная сегодня новость знаменует собой еще одну веху в постоянном
стремлении Bayer HealthCare способствовать прогрессу в науке и терапии для
гемофилического сообщества", сказал Поль Бедар, вице-президент и генеральный
директор гематологического подразделения Bayer HealthCare. "С самого начала наша
цель, связанная с усилиями по регистрации этого показания, состояла в
обеспечении терапевтических возможностей, которые позволили бы сократить число
геморрагических эпизодов и сохранить здоровье суставов у детей с гемофилией А,
что представляет собой насущную проблему для больных".
О Когенэйте ФС
Когенэйт ФС, антигемофильный фактор (рекомбинантный), представляет собой
препарат фактора свертывания крови VIII, показанный для купирования и
предупреждения геморрагических эпизодов и периоперационного ведения взрослых и
детей (0-16 лет) с гемофилией А. Когенэйт ФС также показан для рутинной
профилактики с целью снижения частоты геморрагических эпизодов и риска
повреждения суставов у детей с гемофилией А без выявленного ранее повреждения
суставов. К наиболее серьезным нежелательным явлениям относятся системные
реакции повышенной чувствительности, в том числе бронхоспастические реакции
и/или артериальная гипотония и анафилаксия, а также образование ингибиторов с
высоким титром, что вызывает необходимость в применении средств, альтернативных
антигемофильному фактору. Наиболее серьезными нежелательными реакциями,
отмечавшимися в ходе клинических исследований (≥ 4% больных), являлись кожные
реакции повышенной чувствительности (сыпь, зуд, крапивница), образование
ингибиторов у предварительно не получавших лечения или получавших минимальное
лечение больных, реакции в месте введения и инфекции, связанные с центральным
венозным катетером.
Когенэйт ФС противопоказан больным, у которых появлялись угрожающие жизни
немедленные реакции повышенной чувствительности, в том числе анафилаксия, на
препарат или его компоненты, включая белки мышей или хомячков.
Важная информация о потенциальном риске и применении содержится в полном
тексте инструкции на сайте www.kognatefs.com.
¬О гемофилии А
Гемофилия А, которая также обозначается как дефицит фактора свертывания крови
VIII, или классическая гемофилия преимущественно передается по наследству. Это
нарушение свертываемости крови, при котором один из белков, необходимых в
организме для формирования кровяных сгустков, отсутствует или вырабатывается в
недостаточном количестве. Самый распространенный тип гемофилии, гемофилия А,
обусловлен недостаточностью или дефектом белка свертывания крови, называемого
фактором VIII. Гемофилия А характеризуется продолжительными или спонтанными
кровотечениями, главным образом, в мышцы, суставы или внутренние органы. По
оценкам, гемофилией страдает один из 5000 субъектов мужского пола, родившихся в
США.
О компании Bayer HealthCare LLC
Компания Bayer HealthCare LLC - дочернее предприятие Bayer Health Care, одной
из ведущих инновационных компаний мира в сфере разработки и производства
лекарственных средств и товаров для здравоохранения. Штаб-квартира компании
Bayer Health Care находится в Леверкузене (Leverkusen), Германия. Деятельность
компании сосредоточена в таких областях как «Фармацевтика», «Препараты
безрецептурного отпуска», «Лечение и экспресс-диагностика диабета» и «Здоровье
животных». Бизнес фармацевтического подразделения Bayer Health Care в США
охватывает следующие направления: «Женское здоровье», «Диагностическая
визуализация», «Общая терапия» ("Кардиология" и "Первичная помощь") и
«Специализированная терапия» ("Гематология", "Онкология" и "Рассеянный
склероз"). Цель Bayer Health Care – создание и производство препаратов,
улучшающих состояние здоровья людей во всем мире путем диагностики, профилактики
и лечения заболеваний.
Заявления, относящиеся к будущему:
В данном сообщении для прессы содержатся некоторые относящиеся к будущему
заявления, основанные на текущих предположениях и прогнозах, которые были
сделаны руководством концерна Bayer или его подразделений. Различные известные и
неизвестные риски, неопределенности и другие факторы способны вызывать
существенные расхождения между фактическими будущими результатами, финансовой
ситуацией, развитием или производительностью компании и приводимыми здесь
оценками. Некоторые из таких факторов были описаны в публичных отчетах Bayer, с
которыми можно ознакомиться на сайте Bayer www.bayer.com. Компания не берет на
себя каких-либо обязательств ни относительно обновления подобных относящихся к
будущему заявлений, ни относительно приведения их в соответствие с будущими
событиями или обстоятельствами.
О компании Bayer HealthCare
Концерн Bayer – предприятие мирового масштаба со специализацией в области
здравоохранения, продуктов питания и высокотехнологичных материалов. Bayer
HealthCare, входящая в состав концерна Bayer AG, является одной из ведущих
инновационных компаний мира в сфере разработки и производства лекарственных
средств и товаров для здравоохранения. Штаб-квартира компании находится в
Леверкузене (Leverkusen), Германия. Деятельность субконцерна сосредоточена в
таких областях как «Фармацевтика», «Препараты безрецептурного отпуска», «Лечение
и экспресс-диагностика диабета» и «Здоровье животных».
Фармацевтическое направление представлено компанией Bayer Schering Pharma AG.
Цель Bayer HealthCare – создание и производство препаратов, улучшающих состояние
здоровья людей и животных во всем мире. С более подробной информацией можно
ознакомиться на сайте www.bayerhealthcare.com или www.bayerhealthcare.ru