FDA предоставило статус «прорыв в терапии» экспериментальному препарату ACE910 компании Рош для пациентов с гемофилией А осложненной ингибиторами фактора VIII

Компания Рош сегодня объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило препарату ACE910 (RG6013, RO5534262) статус «прорыв в терапии» в качестве профилактического средства для пациентов старше 12 летс диагнозом гемофилия А с ингибиторами фактора VIII.

Гемофилия А редкое генетическое заболевание, вызванное недостаточным количеством или дефективностью белка свертывания крови под названием фактор VIII. У пациентов с тяжелой формой гемофилии А могут происходить неконтролируемые или трудно контролируемые кровотечения, в том числе внутренние кровотечения, в частности в суставах, что может привести к необходимости замены суставов.

Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и экспертизы лекарственных средств, которые на основании предварительных клинических данных демонстрируют существенное превосходство по сравнению с существующими методами лечением серьезных заболеваний.

В исследовании I фазы9 препарат ACE910 показал многообещающие результаты в качестве профилактического средства вводимого в виде подкожной инъекции 1 раз в неделю пациентам с тяжелой формой гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII или без них. Появление ингибиторов фактора VIII существенно усложняет лечение гемофилии А, независимо от степени тяжести заболевания. При этом затрудняется, или даже становится невозможным, достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечений с помощью традиционных средств терапии. Контроль кровотечений у больных гемофилией А при наличии ингибиторов к фактору VIII представляет собой сложную проблему, такие пациенты нуждаются в дополнительных методах лечения.

«Больные гемофилией А могут нуждаться в регулярных и частых инфузиях для поддержания уровня фактора свертываемости, чтобы снизить риск опасного кровотечения, и у них могут развиваться ингибиторы, которые делают замену неэффективной, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения компании Рош по разработке лекарственных препаратов. – Мы удовлетворены тем, что FDA предоставило ACE910 статус «прорыв в терапии», признавая неудовлетворенные потребности в лечении пациентов с ингибиторами и значимость данных, полученных на ранних стадиях исследований. Компания Рош разрабатывала антитела для лечения пациентов с заболеваниями крови более 20 лет, и мы рады, что разработка нового потенциального средства для лечения гемофилии А будет ускорена».

Рош готовится до конца 2015 года начать исследование III фазы по применению ACE910 у пациентов с гемофилией А с ингибиторами фактора VIII, а в 2016 году – исследование III фазы по применению этого препарата у пациентов без ингибиторов. Кроме того, в 2016 году планируется начать исследование с участием пациентов детского возраста с гемофилией А.

Статус «прорыв в терапии» для ACE910 был предоставлен на основе результатов исследования I фазы по применению ACE910 у пациентов с тяжелой формой гемофилии А, представленных на ежегодной конференции Американского общества по гематологии (ASH) в 2014 году, а также результатов расширенного исследования I/II фазы с теми же пациентами, представленных на ежегодной конференции Международного общества тромбоза и гемостаза (ISTH) в 2015 году.

О препарате ACE910

ACE910 представляет собой экспериментальное гуманизированное биспецифическое моноклональное антитело, созданное для одновременного связывания с факторами IXa и X. Таким образом, ACE910 имитирует кофакторную функцию фактора VIII, его цель – способствовать свертываемости крови у пациентов с гемофилией А, независимо от наличия или отсутствия ингибиторов к фактору VIII. ACE910 вводят подкожно один раз в неделю; препарат структурно отличен от фактора VIII, поэтому не должен приводить к образованию ингибиторов против фактора VIII. В рамках программы разработки ACE910 оцениваются возможности данного препарата в преодолении ряда клинических проблем, возникающих при лечении гемофилии, таких, как выработка ингибиторов фактора VIII и необходимость частого внутривенного введения. ACE910 создан компанией Chugai Pharmaceutical, его разработка ведется совместно с компанией Рош.

Ссылки

1. Roche Media Release. Roche delivers solid results in 2014. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-01-28.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
2. Roche Investor Update. Roche receives U.S. FDA breakthrough therapy designation for ACTEMRA/RoACTEMRA in systemic sclerosis, and will present new study results at EULAR 2015. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2015-06-10.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
3. Roche Investor Update. US FDA grants breakthrough therapy designation for investigational Bcl-2 inhibitor venetoclax in 17p deletion relapsed-refractory chronic lymphocytic leukemia. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2015-05-07.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
4. Roche Investor Update. U.S. FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche's investigational cancer immunotherapy MPDL3280A (anti-PDL1) in non-small cell lung cancer. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2015-02-02.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
5. Roche Investor Update. FDA grants Roche’s obinutuzumab (GA101) Priority Review for previously untreated chronic lymphocytic leukemia (CLL). Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2013-07-03.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
6. Roche Media Release. Roche’s investigational medicine alectinib shrank tumours in nearly half of people with specific type of lung cancer. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-05-14.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
7. National Hemophilia Foundation, Hemophilia A. Доступно по ссылке: http://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Hemophilia-A. Ссылка проверена в июле 2015 г.
8. K. Knobe and Bentorp, E. Haemophilia and joint disease: pathophysiology, evaluation, and management. Journal of Comorbidity 2011; 1: 51-59.
9. Shima et al. Safety and Prophylactic Efficacy Profiles of ACE910, a Humanized Bispecific Antibody Mimicking the FVIII Cofactor Function in Japanese Hemophilia A Patients Both without and with FVIII inhibitors: First-in-Patient Phase 1 Study. Blood (ASH annual meeting abstracts) 2014; Abstract 691.
10. Astermark, J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol 2006; 43(suppl 4):S3-S7;
11. Kempton, CL and White, GC. How we treat a hemophilia A patient with a factor VIII inhibitor. Blood 2009; 113: 11-17.