В США впервые одобрен вид генной терапии для борьбы с раком

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило новый курс лечения рака, при котором используются генетически модифицированные клетки крови самого пациента.

Они активизируют иммунную систему пациента с тем, чтобы та активно уничтожала раковые клетки. Представители FDA назвали это историческим моментом и добавили, что медицина выходит на новый уровень. Стоимость курса лечения, предоставляемого компанией Novartis, - 475 тысяч долларов. После прохождения курса примерно 83% пациентов излечились от одной из форм рака крови.

Это "живое лекарство" производится индивидуально для каждого пациента - в отличие от традиционных методов лечения вроде хирургии или химиотерапии. Технология называется CAR-T и изготавливается посредством извлечения клеток иммунной системы из крови пациента.

Затем эти клетки - T-лимфоциты - генетически перепрограммируют на то, чтобы они находили и уничтожали раковые клетки. Затем модифицированные лимфоциты возвращают в тело пациента, где их число увеличивается каждый раз, когда они сталкиваются с раковыми клетками.

"Имея возможность перепрограммировать клетки самого пациента на борьбу со смертельным раком, мы выходим на новый уровень медицинских инноваций", - заявил представитель американского регулятора Скотт Готтлиб. "Новые технологии, такие как генная и клеточная терапии, потенциально могут коренным образом изменить медицину и приблизить переломный момент в нашей способности лечить и даже полностью исцелять многие безнадежные заболевания", - добавил он.

Препарат под названием "Кимрайа" действует против острого лимфобластного лейкоза. Большинству пациентов становится лучше после стандартных методов лечения. "Кимрайа" будет применяться, если они не дадут результата.

Доктор Стефан Грапп, который первым применил терапию CAR-T в Детской больнице Филадельфии, называет это важным открытием. "Такого мы еще не видели", - говорит он.

Первый пациент, на котором был опробован метод, был на волоске от смерти, но сейчас уже пять лет как здоров. Из 63 пациентов, прошедших курс CAR-T, 83% достигли стадии полной ремиссии в течение трех месяцев. Ученые пока собирают данные о долгосрочном воздействии новой терапии.

Однако у лечения есть и риски.

Один из возможных побочных эффектов - смертельно опасный синдром выброса цитокинов, который может развиться вследствие быстрого распространения в теле клеток CAR-T. Этот процесс можно контролировать с помощью лекарств. Но потенциал технологии CAR-T выходит за рамки лечения лишь одного вида рака.

Доктор Дэвид Малони, руководитель отделения клеточной иммунотерапии в Центре исследования раковых заболеваний имени Фреда Хатчинсона, назвал решение американского регулятора эпохальным моментом. "Мы уверены, что это первая в череде многих других новая технология лечения от различных видов рака на базе иммунотерапии", - сказал он.

Пока CAR-T показывает себя лучше всего в борьбе с раковыми заболеваниями крови. Однако лечение так называемых солидных опухолей, например рака легких и меланомы, не показало столь воодушевляющих результатов.

Доктор Пракаш Сатвани, педиатрический онколог при больнице Колумбийского университета в Нью-Йорке, говорит, что результаты нового метода лечения "не столь замечательны, когда речь идет об остром лимфобластном лейкозе", но он уверен, что они улучшатся в будущем. Поддержка иммунной системы пациента уже стала основой современного лечения рака.

Целый ряд препаратов, которые "высвобождают" иммунную систему, чтобы позволить ей бороться с раковыми клетками, уже используется по всему миру. Технология CAR-T идет дальше и модифицирует саму иммунную систему, но пока она лишь в начальной стадии развития.

Профессор Питер Джонсон, врач-консультант при благотворительной организации Cancer Research UK, называет решение FDA важным шагом вперед. "Нам еще следует выяснить, как безопасно использовать эту терапию и кому она может пойти на пользу, так что следует признать, что это всего лишь первый шаг", - говорит он.

Источник: Bbc.com