Материал добавлен пользователем orgcommittee

Люди, у которых нет времени: как живут пациенты с ОМЛ в России

При поддержке Общероссийской общественной организации инвалидов «Всероссийское общество онкогематологии «СОДЕЙСТВИЕ» 30 июня 2020 года в онлайн-формате состоялась пресс-конференция «Актуальные вопросы ОМЛ: барьеры и возможности современной терапии».

Острый миелоидный лейкоз – орфанное (редкое) онкогематологическое заболевание. По результатам регистрационного исследования, выполненного Российской исследовательской группой по изучению острых лейкозов в 5 регионах (Рязанской, Тамбовской, Калужской, Кировской областях и Республики Мордовия), заболеваемость составила 1,32 на 100 000 взрослого населения с медианой возраста 53 года [1]. Эффективность лечения таких «редких» пациентов требует организации адекватной специализированной помощи, сочетающей тесное взаимодействие врачей многих медицинских специальностей, научные исследования, а также преемственность стационарной и амбулаторной помощи.

«Пациенты с острым миелоидным лейкозом – это люди, у которых «нет времени». Помощь должна оказываться молниеносно, поскольку при отсутствии терапии заболевание развивается чрезвычайно быстро. На первый план здесь выходит оперативность в диагностике ОМЛ и правильной стратификации пациентов врачами, потому что от этого зависит тактика лечения и прогнозы» – Лилия Матвеева, президент Общероссийской общественной организации инвалидов «Всероссийское общество онкогематологии «СОДЕЙСТВИЕ» (ВООГ «Содействие»).

Диагностика ОМЛ осложнена тем, что заболевание не имеет специфических симптомов. В связи с этим очень важна настороженность в работе врача первичного звена, как и настороженность самих пациентов, особенно людей старшего возраста. Именно возраст играет роль в прогнозировании исхода заболевания и чаще является неблагоприятным фактором. Результаты лечения пациентов ОМЛ в возрасте старше 60 лет хуже, чем у более молодых пациентов, поэтому, чем раньше замечено заболевание и поставлен диагноз, тем больше шансов на эффективное лечение.[5]

«Заметить и правильно оценить первые малозаметные симптомы – это знания, опыт врача, и это шансы на жизнь больного. ОМЛ характеризуется множеством различных признаков и у разных больных может проявляться по-разному. Как правило, это утомляемость, бледность, одышка, снижение аппетита. Также заболевание может проявляться повышенной кровоточивостью при порезах и ушибах, носовыми кровотечениями, «беспричинным» появлением синяков и кровоподтеков. Может возникнуть поражение слизистых оболочек рта и желудочно-кишечного тракта, припухлость десен. Дебютировать заболевание может остро: высокая температура тела, резкая слабость, интоксикация, кровоточивость, тяжелые инфекции. Но нередко оно обнаруживается случайно – при профилактическом осмотре, при госпитализации» – Сергей Бондаренко, к.м.н., доцент кафедры гематологии, трансфузиологии и трансплантологии ФПО ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова

Осложняющим фактором для острого миелоидного лейкоза также является наличие мутаций. Пациенты с таким диагнозом гораздо чаще сталкиваются с рецидивами, что вынуждает их больше времени проводить в стационарах, а также негативно влияет на качество их жизни. Самый часто встречаемый вид мутации в генах при ОМЛ – FLT3, его диагностируют примерно в 30% случаев [2]. До настоящего времени мутацию FLT3 определяли как просто осложнение и серьезный сопутствующий риск-фактор при диагностике ОМЛ. Медиана выживаемости таких пациентов была крайне низкой, поскольку пациенты с ОМЛ и подтвержденной мутацией FLT3 не отвечали на стандартные методы терапии [3,4].

В 2019 медицина сделала серьезный и очень важный шаг вперед в вопросе лечения ОМЛ с мутацией в гене FLT3, впервые за 25 лет предложив инновационную опцию терапии для данной группы пациентов – препарат мидостаурин (МНН), который был зарегистрирован в России в этом году. Вслед за сменой парадигмы лечения ОМЛ во врачебном сообществе, Министерство здравоохранения Российской Федерации планирует обновить клинические стандарты [5] терапии впервые выявленного ОМЛ и включить в документ рекомендацию проводить тест на экспрессию и мутацию в генах сразу при постановке диагноза. Таким образом, более глубокая диагностика ОМЛ позволит внедрить индивидуальный подход в лечении пациентов и повысить эффективность выбранных схем терапии.

В рамках клинических исследований препарат продемонстрировал более длительную общую и бессобытийную выживаемость, а также, сниженную долю рецидивов, с которыми обычно сталкиваются до 82 % пациентов с мутациями в гене FLT3 [6].

Участники конференции затронули и другие вопросы, которые необходимо решить, чтобы инновационная терапия стала доступнее большему количеству пациентов с ОМЛ. Среди насущных – незамедлительное проведения тестов на экспрессию и мутацию в генах при вновь выявленном ОМЛ. Отсутствие финансирования таких анализов по системе ОМС вынуждает некоторых пациентов обращаться в благотворительные фонды и пациентские организации, поскольку покрывать расходы за свой счет нет возможности. Зачастую поиск средств влечет за собой потерю времени, которое в данном вопросе имеет жизненно важное значение.

«Кроме того, в рамках лечения ОМЛ иногда пациентам положена трансплантация костного мозга, однако, российская государственная система медицинского страхования оплачивает саму процедуру, но не оплачивает поиск неродственного донора костного мозга, забор, заготовку и доставку трансплантата для последующего выполнения трансплантации. Эти существенные траты тоже ложатся на плечи пациентов» – Лилия Матвеева, президент Общероссийской общественной организации инвалидов «Всероссийское общество онкогематологии «СОДЕЙСТВИЕ» (ВООГ «Содействие»).

В завершении мероприятия спикеры отметили, что пока открытых вопросов в лечении ОМЛ достаточно. При этом активное развитие онкогематологии в России и появление новых подходов в лечении заболеваний, которые постепенно становятся стандартом терапии, дают надежду на то, что со временем ситуация изменится и у гематологов будет больше возможности в лечении ОМЛ, а у пациентов – новые шансы на долгую жизнь и выздоровление.


Ссылки на источники

1. Ахмерзаева З.Х., Паровичникова Е.Н., Русинов М.А., Зотина Е.Н., Гаврилова Л.В., Приступа А.С., Борисенкова Е.А., Вопилина Н.А., Куликов С.М. Эпидемиологическое исследование острых лейкозов в пяти регионах Российской Федерации. Гематология и трансфузиология. 2017; 62(1): 46-51.

2. Döhner H, Weisdorf DJ, Bloomfield CD. N Engl J Med. 2015; 373(12):1136-1152.

3. Kottaridis PD, Gale RE, Frew ME, et al. Blood. 2001; 98(6):1752-1759.

4. Thiede C, Steudel C, Mohr B, et al. Blood. 2002; 99(12):4326-4335.

5. https://oncology-association.ru/files/clinical-guidelines-2020/ostrye_mieloidnye_lejkozy.pdf

6. RATIFY: Stone RM, Mandrekar SJ, Sanford BL, et al. Midostaurin plus chemotherapy for acute myeloid leukemia with a FLT3 mutation. N Engl J Med. 2017; 377:454-464. doi:10.1056/ NEJMoa1614359