Компания «Рош» представит новые данные на конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) 2020 года, демонстрируя постоянную приверженность поддержки пациентов с гемофилией А

Компания «Рош» сообщает, что новые данные клинической программы по гемофилии А будут представлены на конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) 2020, который состоится 12-14 июля 2020 года. Они будут состоять из обновленных результатов исследования STASEY – по изучению безопасности препарата эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) и новых результатов клинического исследования HAVEN 5 этого лекарственного средства. Данные будут также включать в себя информацию о воздействии гемофилии А на жизнь пациентов.

Spark Therapeutics (компания группы «Рош») также представит сведения о первоначальных дозовых когортах I/II фазы SPK-8011 исследования в области генной терапии.

«Мы рады поделиться обновленными данными по нашей комбинированной программе «Гемофилия А» на виртуальном конгрессе ISTH 2020», — говорит Леви Гарруэй (Levi Garraway), доктор медицинских наук, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». — «Эти данные свидетельствуют о наших усилиях по расширению знаний и возможностей в области лечения гемофилии А, в том числе в контексте генной терапии, с целью улучшения оказания медицинской помощи и внедрения новаторских подходов к лечению пациентов, живущих с этим хроническим заболеванием».

Представление данных исследования SPK-8011
Данные о предварительной дозовой когорте исследования генной терапии I/II фазы SPK-8011 при гемофилии А будут представлены на конгрессе. Обновленные данные по пяти участникам в когортах с начальной дозой, в которых после введения вектора прошло 142 недели, показывают стабильную и длительную экспрессию фактора VIII и снижение на 91% годовой частоты кровотечений. Нет никаких свидетельств снижения экспрессии фактора VIII после более чем двух лет наблюдения [1].

Эти данные указывают на приемлемый профиль безопасности, без развития ингибиторов фактора VIII. Кроме того, они демонстрируют максимальную стабильную экспрессию фактора VIII после переноса гена и поддерживают использование аденоассоциированной вирус-опосредованной (AAV-опосредованной) печеночно-направленной генной терапии для достижения долговременной экспрессии фактора VIII для лечения гемофилии А [1].

Представления ключевых данных по препарату эмицизумаб
Данные по препарату эмицизумаб будут представлены на конгрессе в четырех постерных презентациях. Это подтверждает полноценный массив клинических данных, доступных для препарата, в том числе данные исследования HAVEN - наиболее обширной клинической программы при гемофилии A. Будут представлены результаты второго промежуточного анализа IIIb фазы исследования STASEY, оценивающего безопасность и переносимость профилактического лечения препаратом эмицизумаб пациентов, страдающих гемофилией А, с ингибиторами фактора VIII.

Дополнительные данные исследования STASEY, которые будут представлены на конгрессе, описывают хирургический опыт в испытаниях, включают также дополнительные сведения о фармакокинетике и фармакодинамическом профиле препарата эмицизумаб.

Компания «Рош» также представит первые клинические данные III фазы клинического исследования HAVEN 5, где оцениваются эффективность, безопасность и фармакокинетика препарата эмицизумаб у 70 пациентов с гемофилией А, имеющих и не имеющих ингибиторы фактора VIII, в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Это исследование, соответствуя своей первичной конечной точке, показывает, что профилактическое лечение препаратом эмицизумаб , вводимым один раз в неделю или один раз в четыре недели, приводило к статистически значимому снижению количества пролеченных кровотечений на 96% (p <0,0001) с течением времени в сравнении с случаями, когда пациент не получал профилактическое лечение [5]. Кроме того, все вторичные конечные точки, связанные с кровотечениями, были достигнуты, они имеют клинически значимые результаты. В целом, это исследование показало, что лечение препаратом эмицизумаб существенно сокращает число спонтанных кровотечений и хорошо переносится среди пациентов этой группы населения [5]. Клиническое исследование HAVEN 5 было проведено в рамках утвержденного соглашения с китайскими органами здравоохранения о предоставлении вспомогательных данных о пациентах с гемофилией А в Китае и расширено вплоть до участия пациентов из других стран АТР.

Представление основных данных о влиянии гемофилии A
Компания «Рош» также представит два анализа, дающих представление о клинических результатах исследования CHESS II (Расходы, связанные с лечением гемофилии, в Европе: социоэкономический обзор-II), оценивающего тягости этой болезни для пациентов с гемофилией А. В первом анализе изучаются клинические результаты среди взрослых с легкой, средней и тяжелой степенью гемофилии А без ингибиторов фактора VIII, с акцентом на случаи кровотечений и последствия для суставов. Результаты показывают, что большинство людей с легкой и умеренной гемофилией A (91% и 98% пациентов соответственно) не получали профилактическое лечение, и большинство испытывало одно или несколько кровотечений (74% и 85% пациентов соответственно) [6]. Данные исследования демонстрируют потенциальную необходимость лечения таких пациентов и клиническую нагрузку на людей, живущих с легкой и умеренной гемофилией A. В дополнительных данных исследования CHESS II изучается корреляция между частотой кровотечений и уровнями физической активности в одной и той же группе пациентов, что свидетельствует о наличии связи между этими двумя показателями [7].

О препарате эмицизумаб (Гемлибра®)
Эмицизумаб— биспецифичное моноклональное антитело, которое связывает факторы свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Препарат эмицизумаб предназначен для профилактики кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А и у пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII. Препарат вводится подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю, один раз в две недели или один раз в четыре недели.
Эмицизумаб был создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., препарат разрабатывается совместно компаниями Chugai, «Рош» и Genentech. Препарат продается в США компанией Genentech как Гемлибра® (emicizumab-kxwh) с суффиксом –kxwh, добавленным в соответствии с Руководством по международным непатентованным наименованиям биологических продуктов для индустрии, утвержденной Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).